Il s’agit d’une étude de phase 2/3, adaptative, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du VX-147 pour la maladie rénale protéinurique médiée par APOL1.
Les personnes présentant des variants génétiques d’APOL1, G1 et G2, présentent un risque plus élevé de développer une protéinurie et une maladie rénale chronique, dont l’évolution est généralement plus agressive, avec un déclin plus rapide vers la maladie rénale terminale.
L’un des principaux objectifs thérapeutiques pour la maladie rénale chronique est de réduire ou de stabiliser les taux de protéinurie. Vertex étudie si le VX-147 se liera à l’APOL1 et bloquera les effets toxiques, ce qui devrait entraîner une diminution de la protéinurie et une amélioration des résultats cliniques.
De nombreuses personnes atteintes d’une maladie rénale chronique ne savent pas qu’elles en sont atteintes. Il est important d’identifier les personnes à risque et de les sensibiliser pour que nous puissions ensemble les soutenir dans leur parcours de santé rénale.
Les variants d’APOL1, G1 et G2, surviennent xclusivement chez les personnes d’origine africaine. De ce fait, l’étude clinique AMPLITUDE recrute des personnes d’origine africaine qui ont reçu un diagnostic de maladie rénale médiée par APOL1.
Ceci permet de procéder à l’extension d’une étude de phase 2 à une étude de phase 3, en ajoutant des patients supplémentaires, et de modifier la conception de l’étude de la phase 3 en fonction des résultats de la phase 2.
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